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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”

院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

☊(撰稿:黎悦宗)

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    • 苗良娇✴LV8六年级
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      南京跨境往事🕧
      2024/06/07   来自哈尔滨
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    • 😿范娇博LV0大学四年级
      3楼
      安芯易荣膺第七届蓝点奖:年度杰出分销商🍽
      2024/06/07   来自佛山
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    • 华力贤❑LV4幼儿园
      4楼
      金融监管总局广东监管局:目前辖内银行机构共为两批次307个“白名单”项目授信933.77亿元🥗
      2024/06/07   来自宿豫
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    • 司徒岩会LV7大学三年级
      5楼
      为啥绿皮车能“冒雪前行”?⚪
      2024/06/07   来自梅州
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    • 安达芝👌❤LV8大学三年级
      6楼
      让惠民大戏唱到百姓心坎上🎢
      2024/06/07   来自四平
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    • 倪菲竹LV3大学四年级
      7楼
      在柳州知青纪念毛主席诞辰130周年活动上的发言提纲🤳
      2024/06/07   来自本溪
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