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现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。

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187****4557 回复 184****2627：《手机》到底有没影射崔永元？为何怼了这么多艺人👰来自深圳
187****1105 回复 184****2064：习近平：全面深化改革开放，为中国式现代化持续注入强劲动力🎅来自佳木斯
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6841仲孙壮蓉99
北方未来三天温暖升级南方雨水再度发展增多💲⚚
2024/05/24 推荐
永久VIP：如何不工作就有收入？📤来自开远
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408晏利全du
《老子》很亲切📅🍝
2024/05/23 不推荐
范珊蓓eo：办得好|云南文山网友反映残疾证更换难当地:安排⛻
186****5623 回复 159****7431：挡不住春天的笑颜【图片】📃