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现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
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532卞士信g
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187****4387 回复 184****7503：周永康令计划之后，又有人因“秘密文件”被查♤来自秦皇岛
187****2598 回复 184****8624：60"飞阅中国 | 港珠澳大桥车挤车！😝来自临沂
157****6655：按最下面的历史版本⚁📶来自武汉
6132卞朋策101
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158****4913：国图集团：从图书走出去到文化走出去（华音环洋）😅来自景德镇
158****1242 回复 666❷：汇聚教育科技人才合力 助推现代化产业体系建设🌑来自丽江
943公冶义永zh
北方雨要多起来了今年严重迟到的1号台风终于有信了？✃🚐
2024/05/24 不推荐
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186****4182 回复 159****4977：英国油荒加剧引发加油站排队长龙🈸