上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”
院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预fcw08.com,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台fcw08.com,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。
631.14MB
查看12.48MB
查看89.7MB
查看887.61MB
查看
网友评论更多
897钱真忠w
爱德华·麦奎尔: 探索东西方音乐的交汇点➬✕
2024/06/06 推荐
187****9302 回复 184****9565:中方驳斥美国代表在乌克兰问题上对中国的无理指责🎵来自泰兴
187****4978 回复 184****7653:广州确诊病例携带病毒属印度变异株 源头尚未查明🏡来自兴义
157****1137:按最下面的历史版本🍫🕥来自开远
7924公羊琴影693
中年人自救指南❫🌾
2024/06/05 推荐
永久VIP:搭载嫦娥六号探测器的火箭有啥特别之处?👊来自营口
158****3550:以色列表示将加大放行进入加沙地带援助物资📊来自益阳
158****8839 回复 666🍦:部分自媒体散布“华杯赛”等违规竞赛消息,广东省教育厅发布提醒🚻来自酒泉
317弘骅鸣ru
完善独居老人志愿服务,让关爱更有温度和实效🌍👘
2024/06/04 不推荐
马英茗kv:夯实构建人类命运共同体的人文基础👫
186****2395 回复 159****2524:我国首个液体火箭发动机垂直高空模拟试验台完成考台♶