现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
网友评论更多
881耿珠伦c
黑龙江省将举办第二届中俄地方文化艺术季⛦➈
2024/05/26 推荐
187****3066 回复 184****1804:【境内疫情观察】山东新增88例本土病例(3月5日)⚸来自柳州
187****3581 回复 184****4489:研究称奥密克戎在塑料和皮肤上存活更久,世卫指疫情未达终结|大流行手记(1月24日)🔮来自阿克苏
157****7734:按最下面的历史版本🔓♗来自肥城
616洪娇宜997
【青椒谈】新征程上开展党纪学习教育的必然逻辑➊⚍
2024/05/25 推荐
永久VIP:追光丨教室门口“长”满了做引体向上的男生?👞来自马鞍山
158****637:民航局通报南京机场疫情原因 将升级地面防控要求💒来自阿克苏
158****8549 回复 666🍆:北京市委教育工委部署推进高校廉洁文化建设工作🦃来自临河
397詹时娟ko
研究显示Omicron导致3倍再感染风险 美国已现三名病例|大流行手记(12月2日)🦖👇
2024/05/24 不推荐
东霄婷fa:托尔金的足迹|伯恩茅斯📨
186****644 回复 159****7714:国防部新闻发言人就东部战区位台岛周边开展联合演习答记者问❖