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现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

🍅(撰稿:崔朗武)

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    • 殷士仁✡LV7六年级
      2楼
      《灿烂的她》:用温暖上色阴影角落🍵
      2024/05/26   来自安阳
      0回复
    • ⛭储珠可LV3大学四年级
      3楼
      广东6月7日新增19例本土确诊病例 其中9例无症状转诊🚵
      2024/05/26   来自雅安
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    • 江鹏欣⛍LV9幼儿园
      4楼
      2024年端午节火车票5月25日正式开售💪
      2024/05/26   来自莱芜
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    • 孔荔云LV1大学三年级
      5楼
      食点药闻:茶颜悦色不当文案致品牌声誉受损➁
      2024/05/26   来自佳木斯
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    • 终富红🌖🕛LV4大学三年级
      6楼
      苏宁易购宣布收购家乐福中国80%股份✿
      2024/05/26   来自海门
      4回复
    • 荣佳贝LV1大学四年级
      7楼
      也许不必苛责方先觉,但。。。✶
      2024/05/26   来自宁波
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