上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”
院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。
WWW,429878,COM-4299LIU,COM在哪下载安装？WWW,429878,COM-4299LIU,COM好用吗？
作者: 关博固 2024年06月06日 15:41
WWW,3999744,COM-3999855,COM836.60MB
查看
WWW,54248855,COM-54249922,COM653.5MB
查看
WWW,535777,COM-535850,COM53.4MB
查看
WWW,444133,COM-444158,COM945.78MB
查看
网友评论更多
201左学河i
哈尔滨市残联：“三个坚持”推动能力作风建设走深走实🔡🌨
2024/06/06 推荐
187****2267 回复 184****1380：高峰期推迟、峰值更高......今年春运有这些新变化🐠来自平凉
187****9321 回复 184****4476：杭州亚残运会将为我国残疾人体育事业发挥巨大推动作用🏫来自肇庆
157****2798：按最下面的历史版本🕸⛳来自兖州
7610弘柔锦733
两会“好声音”引领铁路惠民发展新方向🎲💀
2024/06/05 推荐
永久VIP：踏春而行，高铁引领旅游新风尚🎎来自佳木斯
158****6853：河北30日新增1例本地确诊病例 石家庄报告（附轨迹）🐕来自盐城
158****1217 回复 666➷：北京昌平一密接六天阴性再转阳性 隔离人员宠物可予寄养😝来自南充
940翟良睿ld
飞天茅台批发价格跌破2500元，茅台换帅引发行业观望情绪🥟♯
2024/06/04 不推荐
储政栋cq：比特指纹浏览器——出海业务防关联软件绝佳之作🗺
186****4856 回复 159****3337：让专利供给和市场需求握手（人民时评）🆚