现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
嫩草地址二永久2024991.50MB
查看
大菠萝APP福引导官网54.47MB
查看
小蝌蚪IOS官方下载地址30.9MB
查看
张信哲代言欧宝942.6MB
查看
网友评论更多
500向子晶l
北晚社会人民日报：“胖猫”警方通报里的三个关键点✘🌾
2024/05/27 推荐
187****5702 回复 184****2435：“德黑兰在哭泣”：莱希下葬，伊朗政局将...🛒来自贵港
187****4031 回复 184****5494：除了业绩超预期，海信视像年报和一季报还有哪些不为人知的变化？☘来自歙县
157****4329：按最下面的历史版本🤸🏰来自济源
6889奚筠荷945
美国旧金山：艺术博览会🧐🤬
2024/05/26 推荐
永久VIP：香港本地疫情蔓延 幼儿园小学再全面“停课”🦕来自成都
158****1215：嗨爆！吴曦摇篮舞有多贵？全场球迷为吉翔庆生(gif)🍯来自永州
158****6102 回复 666🔦：内蒙古阿拉善盟：党建红擦亮政务服务品牌⛳来自章丘
405尤承先qj
韩国医生“辞职潮”风波持续 急救系统濒临崩溃⛁🥈
2024/05/25 不推荐
黄超祥zb：新华社消息｜又一批19个新职业公示🍇
186****7061 回复 159****5233：第40次南极考察丨“一切都大变样”——中国南极考察队员话变迁✡