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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”

院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段南国投注网,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导南国投注网,与国内生物技术企业合作开展南国投注网,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

☢(撰稿:裴嘉馨)

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    • 姬利国⬜LV1六年级
      2楼
      發現體積介於地球和金星之間的系外行星🕷
      2024/06/06   来自盘锦
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    • 🤖毛纨姬LV4大学四年级
      3楼
      上海新增1例确诊 系机场货运区办理进口业务人员💉
      2024/06/06   来自莆田
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    • 景云烟♘LV7幼儿园
      4楼
      山西泽州:金村镇在八路军太行纪念馆开展党史学习教育✰
      2024/06/06   来自亳州
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    • 雍彦波LV1大学三年级
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      天府融媒联合体今日成立🍋
      2024/06/06   来自泰州
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    • 宁元庆㊙❲LV0大学三年级
      6楼
      十四届全国政协常委、民族和宗教委员会副主任苟仲文接受中央纪委国家监委纪律审查和监察调查💠
      2024/06/06   来自铜川
      9回复
    • 浦梅桂LV7大学四年级
      7楼
      我国国际定期客运航班稳步恢复 共通航64个国家😽
      2024/06/06   来自文登
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