现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
WWW213737cOm在哪下载安装?WWW213737cOm好用吗?
作者: 狄鹏芳 2024年05月26日 14:08445.40MB
查看878.57MB
查看54.4MB
查看958.90MB
查看
网友评论更多
626利珠娇f
“硬核教具”让人们看到职教美好的明天🎞✷
2024/05/26 推荐
187****9058 回复 184****3578:王毅会见柬埔寨副首相兼外交与国际合作部大臣:共建更为紧密的澜湄国家命运共同体❲来自绵阳
187****5217 回复 184****4721:6月上海普通话水平测试公告(报名+考试)🥎来自西昌
157****2954:按最下面的历史版本☊💝来自呼和浩特
4322蒲致江914
加强合作,释放新能源汽车产业减排潜力(国际论坛)♨☤
2024/05/25 推荐
永久VIP:陕西游客新冠阳性增至7人,曾同游甘肃内蒙古➄来自怀化
158****9229:国产抗肿瘤药物开启“反向出击”🌞来自焦作
158****746 回复 666❹:让“营养选择”分级成为饮料的“消费指南”🧜来自天水
859韩乐贤hi
《今日说法》 20240521 逃离的摩托车⬅🏜
2024/05/24 不推荐
梁威鸿uz:七月人民好书榜 | 盛夏:读一本好书纵览文史、博古阅今🎾
186****7595 回复 159****5539:2025学年度韩国医学院将正式实现27年来首次扩招☢