红杏应用app下载
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
网友评论更多
317闻云晴m
西南华南部分地区阴雨不断 华北平原将迎今年来首次高温天气过程🧥🤠
2024/05/25 推荐
187****1565 回复 184****4195：支持巴勒斯坦受罚？哈佛董事会剥夺13名毕业生学位⚢来自江门
187****947 回复 184****5032：鹅峰乡：“商会+乡贤”助推乡村振兴⏰来自东莞
157****9836：按最下面的历史版本➊☐来自泰州
4065唐伊凤737
【境内疫情观察】陕西新增52例本土病例（12月23日）🥙㊗
2024/05/24 推荐
永久VIP：疫情影响上海杭州徐州三地出行 进京航班部分取消🎅来自遂宁
158****6539：2021英国中资企业发展报告正式发布👌来自嘉善
158****9584 回复 666🎐：工业和信息化部：2023年全国178家国家高新区实现园区生产总值18万亿元😐来自拉萨
732房馨瑶qt
全国两会将至 他们这样参与🚃☹
2024/05/23 不推荐
耿永雁mb：满月荧光海🌱
186****8993 回复 159****1546：中国联通王俊治：构筑融合算力新底座，共赢数字经济新蓝海📶