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现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标im官网,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

✸(撰稿:元桦璐)

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    • 轩辕雯黛🎖LV5六年级
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      徐雁:做好全程化管理 助力NMOSD诊疗水平提升Ⓜ
      2024/05/28   来自来宾
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    • ⚜贺堂锦LV8大学四年级
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      欧盟或实行更严格边界措施 全球最大疫苗生产商发生火灾|大流行手记(1月22日)|大流行手记(1月22日)🚢
      2024/05/28   来自诸暨
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    • 颜佳平LV7大学三年级
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      2024/05/28   来自三明
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