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现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。

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187****3816 回复 184****8553：如何看待此时此刻的台海局势✿来自本溪
187****6125 回复 184****9799：新西兰举办“世界太极日”活动🗑来自晋江
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第二十一次全国国民阅读调查显示：国民阅读方式呈现多元化特色📎🈸
2024/05/24 推荐
永久VIP：海军某支队组织舰艇编队航行训练😺来自葫芦岛
158****4493：东京奥运会相关确诊已达58例拟播放往届观众欢呼录音为选手鼓劲☖来自博乐
158****9375 回复 666♱：本溪除雪，石家庄禁面，四川公职人员集体脱岗......热搜管政务，管得过来吗？🏢来自南京
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460莘岚桂vd
骑摩托车屁股被摩擦了🔞😾
2024/05/23 不推荐
成颖黛ac：与中华白海豚为邻更应守望相助🐻
186****7877 回复 159****4773：卡姿兰全球品牌代言人张凌赫🧤