🌊🎀🚓
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
😮(撰稿:吉琳华)沙画丨年年岁岁“春”相似,岁岁年年“运”不同
2024/05/26宇文舒颖☆
“五一”小长假点燃消费市场“烟火气”
2024/05/26祁军荷❞
两会现场速递|“关于新疆棉花生产存在‘强迫劳动’完全是一派胡言!”——新疆代表团开放团组活动直击|“关于新疆棉花生产存在‘强迫劳动’完全是一派胡言!”——新疆代表团开放团组活动直击
2024/05/26匡波影🦓
新疆喀什地区行署党组成员、喀什经济开发区党工委书记曲连东接受纪律审查和监察调查
2024/05/26屈筠清🙃
赴一次呼伦贝尔的滑行之约
2024/05/26宗政行群🎡
两会数说中国|2023年中国经济“成绩单”成色十足
2024/05/25凤露思🚵
养山护林,向森林要食物
2024/05/25寿睿明🍎
时政新闻眼丨定好位、挑大梁,习近平要求山东做好哪些文章?
2024/05/25萧祥兰u
原来朋友圈很多官宣照是这么来的
2024/05/24诸广鸣h
【理论学术动态导读】加强监管,推动金融系统可持续发展
2024/05/24汪友承☥